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Montréal, 26 mars 2025 — L’initiative de l’ADN à l’ARN (D2R) de l’Université ´ó·¢²ÊƱƽ̨ a octroyé plus de 10 millions de dollars à l’appui de trois projets de recherche novateurs qui feront progresser les traitements de type ARN pour le cancer et les maladies génétiques rares. Les bourses ont d’abord été annoncées lors du Symposium sur la recherche de D2R tenu le 13 mars 2025.

Le programme de financement de la recherche sur l’impact translationnel de D2R appuie des projets de recherche translationnelle de grande envergure qui auront un effet quantifiable sur la santé des Canadiens. En comblant les lacunes qui existent dans les options de traitement actuelles, ces projets accéléreront la mise au point de traitements de type ARN et rendront la médecine personnalisée plus accessible aux patients atteints de maladies rares et de cancer. Chaque projet a reçu un financement de plus de trois millions de dollars, ce qui comprend des budgets de recherche et de formation.

Les projets suivants et leurs chercheurs principaux ont reçu des fonds :

• Thérapie de type ARN pour le traitement d’une maladie grave et extrêmement rare — Carl Ernst (Université ´ó·¢²ÊƱƽ̨)

Le syndrome de Schinzel‑Giedion (SGS) est une maladie génétique rare qui entraîne des déficits multisystémiques et une détérioration neurologique. La plupart des personnes atteintes du SGS meurent au cours de la première décennie de leur vie, et il n’existe aucun traitement qui cible la cause sous‑jacente de la maladie. Ce projet mettra au point et fabriquera un traitement de type ARN pour traiter le SGS, en vue de réduire le fardeau qu’imposent les crises d’épilepsie afin de soulager la souffrance des enfants vivant avec la maladie. Cette approche de médecine de précision ouvrira la voie à l’administration d’un traitement de type ARN chez un enfant atteint du SGS à l’Hôpital de Montréal pour enfants grâce à une nouvelle approche de Santé Canada qui est appelée essai clinique d’un seul patient, et qui vise le traitement des maladies graves et extrêmement rares.

[Traduction] « Les familles touchées par le syndrome de Schinzel‑Giedion (SGS), n’ont pas beaucoup d’espoir, mais c’est exactement ce que leur offre cette recherche. La SGS Foundation est fière de soutenir le travail essentiel qu’accomplit le D^r Carl Ernst, car ce travail nous permettra d’élaborer un traitement qui pourrait soulager la souffrance des enfants et changer leur vie. » — Nuala Summerfield et Dana Bradley, fiduciaires de la Schinzel‑Giedion Syndrome Foundation

• Les traitements novateurs de type ARN offrent un nouvel espoir aux patients atteints de leucodystrophie liée à l’ARN polymérase III — Geneviève Bernard (Institut de recherche du Centre universitaire de santé ´ó·¢²ÊƱƽ̨)

La leucodystrophie hypomyélinisante liée à l’ARN polymérase III (POLR3-HLD) est un trouble génétique neurodégénératif rare qui touche principalement les enfants et se caractérise par une réduction de la production de matière blanche (myéline) dans le cerveau. Ce projet vise à mettre au point des traitements de type ARN pour traiter la POLR3-HLD. Les tests précliniques dans les modèles cellulaires et les modèles murins assureront l’innocuité et l’efficacité des traitements, et prépareront le terrain pour les essais cliniques sur les humains.

[Traduction] « Nous sommes ravis de faire progresser notre recherche sur la leucodystrophie liée à l’ARN polymérase III avec cette subvention de recherche sur l’impact translationnel de D2R. Ce financement permettra d’accélérer la mise au point de nouveaux traitements de type ARN, ce qui nous permettra de nous rapprocher des traitements qui changent la vie des patients et des familles touchés par cette maladie dévastatrice. Grâce à une science novatrice et à de solides collaborations, nous demeurons déterminés à transformer les découvertes en espoir. » — Prof. Geneviève Bernard

• L’initiative Jerry‑Pelletier : Innovations diagnostiques et thérapeutiques pour les cancers rares — Mark Lathrop et Morag Park (Université ´ó·¢²ÊƱƽ̨)

Ce projet met l’accent sur des sous‑types de cancer rares qui ne peuvent pas être traités par les traitements personnalisés existants. Ce projet utilise la génomique avancée pour mieux comprendre la biologie de ces cancers rares. En identifiant les marqueurs clés et les cibles possibles relatives au traitement, la recherche aidera à établir les traitements de type ARN qui peuvent être mis au point, ainsi que les autres traitements adaptés à chaque patient qui peuvent être élaborés. La recherche créera également des ressources précieuses pour que le milieu de la recherche trouve de nouvelles façons de traiter ces cancers difficiles à traiter.

[Traduction] « Nous sommes très heureux que D2R appuie ce programme qui unit les forces de l’Université ´ó·¢²ÊƱƽ̨ en génomique et en oncologie pour offrir aux patients atteints de cancers rares un nouvel espoir en matière de traitement. » — Professeur Mark Lathrop, directeur scientifique, D2R

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Pour en savoir plus sur ces projets, rendez‑vous sur la page des projets financés par l’initiative D2R.